ペプチドリームは、PDPS（Peptide Discovery Platform System）を中心としたペプチド創薬技術をもとに、次々と薬のもととなるペプチドを産み出しています。この創薬の流れを示したのが下の図です。
2024/12 R&D Day資料より
このような流れを経て、最初「ヒット化合物」と呼ばれるダイヤの原石がどんどん磨かれ、動物で薬としての安全性や効果を確認できた「ダイヤモンド」が「医薬品開発候補化合物」として臨床試験と呼ばれる人での試験に移っていきます。
（この臨床試験に入ってからの成功確率は14%程度との統計があり、ダイヤモンドになってからも、実際に製品として世に出るまでにさらに多くの関門を超える必要があります）
ここで注目していただきたいのはPDPS最適化です。
PDPS最適化とは
これまで、PDPSについては非常に優れたセレクションのツールであるということをご説明してきました。すなわち、PDPSを用いて10兆種類以上という非常に高い多様性を持つ特殊環状ペプチドのライブラリーを作製し、そこから目的とする生体内のターゲットに対し高い結合性と選択性を持つヒットペプチドを短期間・高い確率で取得することができます。
一方で、2020年に実現したPDPSの自動化により様々な条件でのスクリーニングを同時に走らせることができるようになり、さらにそこから生まれるデータが飛躍的に増加していることを活用し、計算科学的手法を用いて解析ができるようになりました。
PDPSで得られたヒット「群」のデータに対して、ターゲットとの結合性・選択性に加え、薬として必要なその他の様々なファクターを予測できるようになってきたため、それをPDPS最適化と呼んでいます。そこから、その次のメディシナルケミストリーを活用した最適化へと進んでいきますが、より薬としての条件を備えたペプチドをベースに次の工程をスタートすることができます。
動物試験に入るまでの試行錯誤のプロセスとして、メディシナルケミストリーの最適化・検証後にまたPDPS最適化を実施するプロセスが、2024年は3-7サイクル発生していました。PDPS最適化の精度をどんどん高めることで、これを2025年には2-3サイクルにしていきたいと考えています。このようにPDPSの進化と計算科学の進化の相乗効果により、創薬にかかる時間を短縮することができるのではないかと考えています。
今後のAI活用
2025年以降も機械学習やAIの技術の活用を進め、薬の体内での安定性の予測や、生成AIを活用したペプチドのデザインなど、データの活用ということを推進していきたいと考えています。
ペプチドリームの創薬技術とAI
AI創薬がペプチドリームにとって脅威になるのか？という質問を投資家の方からいただくことがあるのですが、むしろAIとPDPSの相性は非常によく、PDPSをさらに高める相乗効果が期待できます。PDPSは天文学的な数のペプチド・スクリーニングを行い、そのtop of topのペプチドを選び出してきます。その膨大かつ独自性の高いデータを解析する計算科学の技術がどんどん進歩することで、ペプチド創薬の知見が社内に蓄積されています。
昨年の4月よりCSOとしてクリスチャンさんを迎え、ペプチドリームはプラットフォーム技術の進化を進めています。
