2023/6/5、Amolyt Pharma社がペプチドリームから導入した成長ホルモン受容体拮抗薬（GHRA）ペプチドであるAZP-3813の、先端巨大症を対象としたフェーズ１試験を開始しました。
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先端巨大症は、下垂体の良性腫瘍が原因で生じる慢性の希少内分泌疾患です。成長ホルモン（GH）の過剰分泌によってインスリン様成長因子-1（IGF-1）値が異常に高くなるという特徴があり、疾患名の由来となる手足や顎の肥大に加え、心血管疾患、心筋症（潜在的には心不全症状へと進行）、耐糖能異常 （及びその後の糖尿病発症)、性腺機能低下症、骨関節疾患、脳血管イベント、睡眠時無呼吸症候群や呼吸器障害などのさまざまな合併症を引き起こすことが患者さんにとって大きな問題です。
現在、先端巨大症の治療においてはソマトスタチンアナログ（SSA）が標準治療の第一選択薬として使用されています。SSAはIGF-1濃度を下げ、腫瘍の成長を抑える効果がありますが、依然として60%以上の患者さんにおいてはIGF-1濃度が高位のまま推移し、様々な深刻な合併症を引き起こすリスクが指摘されています。SSAとGHRAを併用することによりIGF-1濃度をもう一段低減することが可能となり、GHによる副次的作用を抑制できる可能性が科学的根拠からも示唆されています。
今回のフェーズ１試験では、健常人においてAZP-3813の安全性、忍容性、薬物動態を評価するのが大きな目的です。フェーズ１試験の結果は2024年Q1を目途に取得される見通しです。
Amolyt Pharma社は内分泌系の希少疾患や関連疾患の治療法を開発するスペシャリティ・バイオファーマです。ペプチドリームとの戦略的共同研究を経て2021/9にAZP-3813に関するライセンスオプション権を行使しました。その後順調に前臨床開発を進め、今般臨床試験を開始しました。
AZP-3813をSSAの併用薬として開発することでより良い疾患コントロールを行うことができれば、多くの患者さんの生活の質（QOL）向上につながるのではないかと期待しています。Amolyt Pharma社は内分泌疾患の開発において高い経験値を持っており、今後の進展に期待したいと思います。
先端巨大症について
先端巨大症は、一般的には下垂体の腺腫（良性腫瘍）が原因で生じる慢性の希少内分泌疾患であり、成長ホルモン（GH）の過剰分泌によってIGF-1値が異常に高くなるという特徴があります。主な症状として手足や顎の肥大があり、合併症として挙げられるものには、心血管疾患、心筋症（潜在的には心不全症状へと進行）、耐糖能異常 （及びその後の糖尿病発症)、性腺機能低下症、骨関節疾患、脳血管イベント、睡眠時無呼吸症候群や呼吸器障害などがあります。40 歳～45 歳で診断されることが多いですが、進行が遅いことから発病から確定診断までに 4 年～10 年かかることもあります。患者数は米国では約 26,000 人、 欧州では約 35,000 人と推定されています。
