パイプライン｜PEPTIDREAM INC ペプチドリーム株式会社

戦略的提携
・適応症：悪性脳腫瘍
・低酸素状態の組織に集積するATSMと放射性核種を結合させた放射性医薬品
・モダリティ：低分子

プレスリリース

2024/6/25 （リンクメッドリリース）戦略的パートナーであるリンクメッド社がリリース：再発・難治性悪性脳腫瘍に対する日本発の新規放射性治療薬64Cu-ATSMの安全性・有効性の確認　承認申請にむけて、悪性神経膠腫に対する第三相比較試験を開始
2023/12/22 ペプチドリームとリンクメッド、放射性医薬品化合物64Cu-ATSMの国内での開発・商業化に関する戦略的パートナーシップに合意

潜在マーケット規模

新規患者数（年）	市場規模（年）	主要製品売上（年）
321,731人 (グローバル, 2020)⁽¹⁾	44億ドル (グローバル, 2031)⁽²⁾

新規患者数 （年）: 308,102人
(グローバル, 2020)⁽¹⁾

市場規模 （年）: 37億ドル
(グローバル, 2030)⁽²⁾

主要製品売上 （年）

出所：(1) WHO the global cancer observatory (2) Research and Markets

戦略的提携

・適応症：前立腺がん
・PSMAを標的とするPSMA I＆Tに放射性核種を結合させた放射性医薬品
・モダリティ：低分子

プレスリリース

2024/11/14　Cuirum社がPSMA陽性転移性去勢抵抗性前立腺がんの患者さんを対象に行った第3相臨床試験（ECLIPSE）で主要評価項目を達成したことを発表、統計的有意かつ臨床的意義のある効果を示す
2024/10/1　ペプチドリームグループのＰＤＲファーマとCurium社 177Lu-PSMA-I&T と64Cu-PSMA-I&Tの日本国内における開発および商業化に関する戦略的提携を締結

臨床試験情報

・治療薬の臨床試験：ESLIPSE
・診断薬の臨床試験：SOLAR RECUR、SOLAR STAGE

潜在マーケット規模

日本における前立腺がんの新規患者数は年間9万～10万例

新規患者数（年）	市場規模（年）	主要製品売上（年）
1,410,000人 (グローバル, 2020)⁽¹⁾	110億ドル (グローバル, 2030)⁽²⁾	Pluvicto® $980m (2023)⁽³⁾

新規患者数 （年）: 1,410,000人
(グローバル, 2020)⁽¹⁾

市場規模 （年）: 110億ドル
(グローバル, 2030)⁽²⁾

主要製品売上 （年）: Pluvicto®
$980m (2023)⁽³⁾

出所：(1) Global Cancer Observatory (2) Global Information (3) Evaluate

Novartis社に導出（2018年12月）
・適応症：悪性神経膠腫
・作用機序：インテグリンを標的とした放射性医薬品
・モダリティ：低分子

参考サイト
A Phase I Study of [177Lu]Lu-FF58 in Patients With Advanced Solid Tumors.
Study of [68Ga]-FF58 in Patients With Selected Solid Tumors Expected to Overexpress αvβ3 and αvβ5 Integrins.

新規患者数（年）	市場規模（年）	主要製品売上（年）
321,731人 (グローバル, 2020)⁽¹⁾	44億ドル (グローバル, 2031)⁽²⁾

新規患者数 （年）: 308,102人
(グローバル, 2020)⁽¹⁾

市場規模 （年）: 37億ドル
(グローバル, 2030)⁽²⁾

主要製品売上 （年）

出所：(1) Brain CNS cancer, WHO the global cancer observatory (2) Research and Markets

戦略的提携
・適応症：肝臓がん
・作用機序：グリピカン3発現細胞をターゲットとした放射性医薬品
・モダリティ：RI-PDC

プレスリリース

2025/1/28 RYZ01/RYZ811の第1/1b相臨床試験開始について
2023/9/19 RayzeBio社の新規株式公開およびGPC3プログラムの進捗について
2023/3/22 ペプチドリームと RayzeBio 社との戦略的提携プログラムから二つ目の放射性治療薬開発候補化合物を選定
2020/8/4 RayzeBio 社とのペプチド放射性医薬品に関する戦略的共同研究開発契約締結のお知らせ

臨床試験情報

Study of the Theranostic Pair RYZ811 (diagnostic) and RYZ801 (therapeutic) to Identify and Treat Subjects with GPC3+ Unresectable HCC (GPC3)

潜在マーケット規模

新規患者数（年）	市場規模（年）	主要製品売上（年）
900,000人 (グローバル, 2025)⁽¹⁾	53億ドル (主要8か国, 2029)⁽²⁾	Lemvima $645mn (2023)⁽³⁾

新規患者数 （年）: 900,000人
(グローバル, 2025)⁽¹⁾

市場規模 （年）: 53億ドル
(主要8か国, 2029)⁽²⁾

主要製品売上 （年）: Lemvima
$645mn (2023)⁽³⁾

出所：(1) Nat. Rev. Disease Primers, 7:6, (2) GlobalData, (3) Evaluate

創薬共同研究開発
・適応症：がん
・モダリティ：RI-PDC

プレスリリース

2024/12/19 Novartis 社による第一相臨床試験開始によるマイルストーンフィー受領のお知らせ
2023/10/16 ペプチドリーム、Novartis社とのペプチド―薬物複合体（PDC）の共同研究開発におけるマイルストーンフィー受領のお知らせ

臨床試験情報

Phase I Study of [177Lu]Lu-NNS309 in Patients With Pancreatic, Lung, Breast and Colorectal Cancers

自社プログラム
・適応症：腎細胞がん
・作用機序：CAIX発現細胞をターゲットとした放射性医薬品
・モダリティ：RI-PDC

プレスリリース

2024/6/4 （国立がん研究センター）CA9を標的とするがん放射性医薬候補品 64Cu-PD-32766の淡明細胞型腎細胞がん患者さんを対象とした特定臨床研究を開始
2023/11/27 国立がん研究センターとCarbonic Anhydrase IX (CAIX)を標的とするがん放射性医薬品の早期実用化に向けた臨床研究等の取り組みを開始
2023/11/1 放射性医薬品の一つ目の自社プログラムにおいて開発候補化合物の選定および臨床入りに向けた準備を開始

患者数（年）	市場規模（年）	主要製品売上（年）
431,288人 (グローバル, 2020)⁽¹⁾	10億ドル (グローバル, 2029)⁽²⁾	Cabometyx $1,615mn (2023)⁽³⁾

新規患者数 （年）: 431,288人
(グローバル, 2020)⁽¹⁾

市場規模 （年）: 10億ドル
(グローバル, 2029)⁽²⁾

主要製品売上 （年）: Cabometyx
$1,615mn (2023)⁽³⁾

出所：(1) Eur. Urol. 82 529-542 (2) Data Bridge (3) Evaluate

創薬共同研究開発

・適応症：がん
・モダリティ：RI-PDC

プレスリリース

2024/7/30 ペプチドリーム、Novartis社とのペプチド―薬物複合体（PDC）の共同研究開発における２つ目のプログラムでマイルストーンフィー受領のお知らせ

自社プログラム
・適応症：胃がん
・作用機序：CLDN18.2発現細胞をターゲットとした放射性医薬品
・モダリティ：RI-PDC

プレスリリース
2024/12/12 放射性診断薬・治療薬の二つ目の自社プログラムとしてClaudin 18.2（胃がん）を標的とした開発候補化合物を発表

戦略的提携
・モダリティ：RI-PDC

プレスリリース

2022/12/5 ペプチドリームと RayzeBio 社との戦略的提携プログラムから一つ目の放射性治療薬開発候補化合物を選定

ペルセウスプロテオミクスとの提携プログラム
・適応症：固形がん
・作用機序：カドヘリン3を標的とする放射性医薬品
・モダリティ：抗体

本プログラムの開発・導出活動はペルセウスプロテオミクスが主導しています。
ペルセウスプロテオミクスパイプライン(PPMX-T002)

日本における共同開発
・適応症：アルツハイマー型認知症
・作用機序：異常蓄積タウタンパク質による神経原線維変化（NFTs）を可視化
・モダリティ：低分子

参考情報
2024/12/27 PET 検査用イメージング剤「タウヴィッド®静注」製造販売承認取得のお知らせ
2022/11/24 米国Eli Lilly社との間でアルツハイマー型認知症のPET診断薬であるTauvidⓇに関する日本における共同開発契約締結のお知らせ

創薬共同研究開発
・適応症：がん
・作用機序：PD-L1結合PETトレーサー
・モダリティ：PDC医薬品（PET診断薬）

Bristol-Myers Squibb社との創薬共同研究開発により、PD-1/PD-L1の陽性/陰性を判断する放射性診断薬の開発を進めています。BMS-986229は¹⁸F標識PD-L1阻害ペプチドであり、PD-L1を発現しているがん細胞に特異的に結合し、 ¹⁸FのシグナルをPETで検出することでPD-1/PD-L1の陽性/陰性を判断し、免疫チェックポイント阻害剤の使用判断や経過観察に活用されることを期待しています。18F-BMS-986229は患者さんの胃食道癌について第1相臨床試験が完了し、安全性と実用性の両方の主要評価項目を達成しました。

プレスリリース
2018/2/15 米国ブリストル・マイヤーズ　スクイブ社との共同研究開発プロジェクトに係るバイオイメージング剤の臨床開発に関するお知らせ

臨床試験情報
NCT04161781

自社創薬品のライセンスアウト
・適応症：先端巨大症
・作用機序：成長ホルモン受容体拮抗薬
・モダリティ：ペプチド医薬品

2021/9に先端巨大症に対する治療薬候補ペプチドとしてAmolyt Pharma社にライセンスアウトし、Amolyt社がAZP-3813として開発を進めています。Amolyt社は、健常人におけるAZP-3813の安全性、忍容性、薬物動態の評価を目的とした第1相臨床試験を完了し、良好な安全性・忍容性が確認されました。

プレスリリース

2024/7/10 ペプチドリームからGhRアンタゴニストプログラムの第一相臨床試験の最新情報についてのお知らせ
2023/6/6 当社提携先のAmolyt Pharma社が先端巨大症を適応症としたAZP-3813（GHRAペプチド）のフェーズ1試験を開始
2021/9/9 仏 Amolyt 社、ペプチドリームから先端巨大症に対するGHRA 候補ペプチド化合物のライセンスオプションを行使し、内分泌系希少疾患のパイプラインを拡充
2020/12/8 仏Amolyt社との戦略的共同研究開発およびライセンスオプション契約締結のお知らせ

プレゼンテーション資料

Amolyt社のAZP-3813に関連するウェブページへのリンク

潜在マーケット規模（先端巨大症）

患者数（年）	市場規模（年）	主要製品売上（年）
56,000人 (グローバル, 2022)⁽¹⁾	13億ドル (グローバル, 2021)⁽²⁾	Somavert® $267mn (2023)⁽³⁾

患者数 （年）: 56,000人
(グローバル, 2022)⁽¹⁾

市場規模 （年）: 13億ドル
(グローバル, 2021)⁽²⁾

主要製品売上 （年）: Somavert®
$267mn (2023)⁽³⁾

出所： (1) Grand View Research (2) Databridge (3) Evaluate

創薬共同研究開発
・適応症：がん
・作用機序：PD-L1阻害薬
・モダリティ：ペプチド医薬品

2022年4月より、Bristol-Myers Squibb社との創薬共同研究開発で見出されたPD-L1阻害ペプチドについて、健常人に対する安全性と忍容性の検証を目的とした第1相臨床試験が実施されています。現在販売されている免疫チェックポイント阻害剤は抗体医薬品ですが、ペプチドとして開発することにより薬物動態特性の制御・免疫原性リスクの低減など追加的な利点を持つ次世代剤としての製品化を目指しています。

プレスリリース
2023/10/26 ブリストル・マイヤーズ・スクイブ社とのPDL1プログラムについて
2022/4/28 米国ブリストル・マイヤーズ・スクイブ社との新たな臨床試験開始のお知らせ

臨床試験情報
ISRCTN17572332

戦略的提携
・適応症：多発性骨髄腫
・作用機序：CD38結合/ 免疫グロブリン結合
・モダリティ：MPC医薬品

Biohaven社との戦略的提携により、当社のPDPSを活用して特定されたCD38結合ペプチドに、Biohaven社が有する抗体リクルーティング分子（ARMTM）を結合させたバイファンクショナル化合物「BHV-1100（ARM)」を開発しています。2021年10月27日より、Biohaven社がBHV-1100 と自家NK細胞(1)の併用による第1a/1b相臨床試験を実施しています。本臨床試験では、初回または2回目の再発があり測定可能残存病変（MRD）が陽性である多発性骨髄腫の患者さんにおいて、安全性、忍容性、探索的有効性に関する評価を目的としています。
「BHV-1100 (ARM) + 自家NK細胞」は2020年9月8日に米国FDAよりオーファンドラッグ（希少疾患用医薬品）指定を受けています。

参考サイト
Biohaven社パイプライン　Pipeline | Biohaven
CD-38;ARMTMについて CD-38: ARM™ | Next Generation Bispecific Molecules (biohaven.com)
ARMTMプラットフォーム技術について　ARM™ | Next-Gen Bispecific Molecules (biohaven.com)

臨床試験情報
NCT04634435

潜在マーケット規模

患者数（年）	市場規模（年）	主要製品売上（年）
新規患者数 176,404人 (グローバル, 2020)⁽²⁾	310億ドル (グローバル, 2026)⁽³⁾	Darzalex® $9.7bn (2023)⁽⁴⁾

患者数 （年）: 新規患者数 176,404人
(グローバル, 2020)⁽²⁾

市場規模 （年）: 310億ドル
(グローバル, 2026)⁽³⁾

主要製品売上 （年）: Darzalex®
$9.7bn (2023)⁽⁴⁾

注： (1)NK細胞：ナチュラルキラー細胞
出所： (2) WHO the global cancer observatory, (3) Fortune Business Insights, (4) Evaluate

非独占的技術ライセンス
・モダリティ：ペプチド医薬品

PDPSの非独占的ライセンスにより、MSD社が見出した開発候補化合物について、2023年7月より第1相臨床試験が実施されています。

非独占的技術ライセンス
・モダリティ：ペプチド医薬品

プレスリリース

2024/6/18 Merck & Co., Inc., Rahway, N.J., U.S.A.による第一相臨床試験開始のお知らせ

当社関連会社プログラム
・適応症：新型コロナウイルス感染症
・作用機序：スパイクたんぱく質S2領域阻害薬
・モダリティ：ペプチド医薬品

当社の関連会社であるペプチエイド株式会社は、コロナウイルスがヒト細胞に侵入する際に必須となるスパイクタンパク質をターゲットとして、当社のPDPSを用いて見出したスパイクタンパク S2領域阻害薬であるPA-001の開発を行っています。日本において健常人に対するPA-001の用量漸増単回投与試験を行い、良好な安全性プロファイルを確認しています。
AMEDの「新興・再興感染症に対する革新的医薬品等開発推進研究事業」に採択され、2024年10月により、米国においてPA-001の安全性、忍容性、薬物動態を検証するための健常者および高齢者を対象とした第1相臨床試験を開始しました。
また、S2領域は新型コロナウイルスの変異株において高度に保存されており、PA-001は全ての主要変異株（Wuhan～Omicron BA.5）に対して活性を保有しています。

プレスリリース
2024/10/17 当社関連会社ペプチエイド株式会社がPA-001の第1相臨床試験において産所の被験者に投与されたことを発表
2024/7/18 当社関連会社ペプチエイド株式会社がPA-001の臨床試験開始に向けたIND申請がFDAに承認されたことを発表
2022/8/10 当社関連会社ペプチエイド株式会社が新型コロナウイルス感染症治療薬PA-001の臨床研究において良好な安全性プロファイルを確認したことを発表

関連リンク
AMED「COVID-19感染症に対する治療薬開発」

学会発表
第70回日本ウイルス学会学術集会

潜在マーケット規模

患者数（年）	市場規模（年）	主要製品売上（年）
768百万人 (グローバル, 累計)⁽¹⁾	39億ドル (グローバル, 2023)⁽²⁾	Paxlovid® $1.2bn (2023)⁽³⁾

患者数 （年）: 768百万人
(グローバル, 累計)⁽¹⁾

市場規模 （年）: 39億ドル
(グローバル, 2023)⁽²⁾

主要製品売上 （年）: Paxlovid®
$1.2bn (2023)⁽³⁾

注：(2) 2023年のRonapreve®, Veklury®, Xevudy®, Paxlovid®, Xocova® の売上合計
出所： (1) WHO Coronavirus (COVID-19) Dashboard (3) Evaluate

戦略的提携
・適応症：マスト細胞が関与するアレルギー性疾患
・作用機序：KIT阻害
・モダリティ：低分子医薬品

2017 年 6 月に開始された両社の戦略的提携において見出された、マスト細胞により引き起こされる炎症経路において重要な役割を果たすキナーゼである KIT に対して選択的阻害活性を示す新規の低分子化合物です。モジュラス社が主導し IND 準備試験・パートナリング活動を進めています。

プレスリリース

2023/8/3 ペプチドリームとモジュラス社との戦略的提携プログラムから一つ目の開発候補化合物を選定

自社プログラム
・適応症：肥満/ SMA/ DMD/ 筋疾患
・作用機序：マイオスタチン阻害薬
・モダリティ：ペプチド医薬品

SMA: 脊髄性筋萎縮症、DMD：デュシェンヌ型筋ジストロフィー

マイオスタチン阻害ペプチドは、当社と川崎医科大学との共同研究により見出され、肥満/ SMA/ DMDなど筋肉量低下を伴う疾患に対する治療薬として開発を進めています。マイオスタチンは、筋細胞で産生・放出されるタンパク質で、筋細胞に働きかけ筋細胞の増殖を抑制します。現在、GLP-1デュアルアゴニストとの併用で肥満症動物モデルでの前臨床試験を追加で実施し、臨床候補化合物を選定中です。

プレスリリース
2024/12/12　経口マイオスタチン阻害薬が前臨床試験においてSemaglutide との併用投与で除脂肪体重減少抑制効果を示す
2021/10/28　デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)に対する革新的マイオスタチン阻害剤の進捗に関するお知らせ

学会発表

Generation of Novel, Orally Active Selective Macrocyclic Peptide Inhibitors of Myostatin for Neuromuscular Diseases (Neuroscience 2023)
Generation of Novel, Orally Active Selective Macrocyclic Peptide Inhibitors of Myostatin for Neuromuscular Diseases (World Muscle Society2023)

潜在マーケット規模

患者数（年）	市場規模（年）	主要製品売上（年）
650百万人 (グローバル, 2016)⁽¹⁾	440億ドル (グローバル, 2029)⁽²⁾	Ozempic $13.8bn (2023)⁽³⁾

患者数 （年）: 650百万人
(グローバル, 2016)⁽¹⁾

市場規模 （年）: 440億ドル
(グローバル, 2029)⁽²⁾

主要製品売上 （年）: Ozempic
$13.8bn (2023)⁽³⁾

出所： (1) WHO (2) Bloomberg (3) Evaluate

Pipeline パイプライン

主要開発パイプライン

放射性医薬品（RI）領域　セラノティクス / 治療薬

放射性医薬品（RI）領域　診断薬

Non-RI領域

Pipeline パイプライン

主要開発パイプライン

放射性医薬品（RI）領域 セラノティクス / 治療薬

放射性医薬品（RI）領域 診断薬

Non-RI領域

放射性医薬品（RI）領域　セラノティクス / 治療薬

放射性医薬品（RI）領域　診断薬