創薬共同研究開発
・適応症：がん
・作用機序：PD-L1結合PETトレーサー
・モダリティ：PDC医薬品（PET診断薬）
Bristol-Myers Squibb社との創薬共同研究開発により、PD-1/PD-L1の陽性/陰性を判断する放射性診断薬の開発を進めています。BMS-986229は18F標識PD-L1阻害ペプチドであり、PD-L1を発現しているがん細胞に特異的に結合し、 18FのシグナルをPETで検出することでPD-1/PD-L1の陽性/陰性を判断し、免疫チェックポイント阻害剤の使用判断や経過観察に活用されることを期待しています。
Bristol-Myers Squibb社が2019年11月より、がん患者を対象にした第1相臨床試験を実施しています。
プレスリリース
米国ブリストル・マイヤーズ スクイブ社との共同研究開発プロジェクトに係るバイオイメージング剤の臨床開発に関するお知らせ
臨床試験情報
NCT04161781
潜在マーケット規模
患者数
（年） |
市場規模
（年） |
主要製品売上
（年） |
新規患者数 6.7百万人
(グローバル, 2020)(1) |
1,408億ドル
(グローバル, 2030)(2) |
Keytruda®
$20.9bn (2022)(3) |
Opdivo®
$8.2bn (2022)(3) |
Tecentriq®
$3.9bn (2022) (3) |
- 患者数
（年）
- 新規患者数 6.7百万人
(グローバル, 2020)(1)
- 市場規模
（年）
- 1,408億ドル
(グローバル, 2030)(2)
- 主要製品売上
（年）
- Keytruda®
$20.9bn (2022)(3)
- Opdivo®
$8.2bn (2022)(3)
- Tecentriq®
$3.9bn (2022) (3)
注： (1) チェックポイント阻害剤が承認されているがん種における年間の新規患者数の合計 (2) がん免疫に関するマーケット予測
出所： (1) World Cancer Research Fund International, (2) Global Information, (3) Evaluate
戦略的提携
・適応症：多発性骨髄腫
・作用機序：CD38結合/ 免疫グロブリン結合
・モダリティ：MPC医薬品
Biohaven社との戦略的提携により、当社のPDPSを活用して特定されたCD38結合ペプチドに、Biohaven社が有する抗体リクルーティング分子（ARMTM）を結合させたバイファンクショナル化合物「BHV-1100（ARM)」を開発しています。2021年10月27日より、Biohaven社がBHV-1100 と自家NK細胞(1)の併用による第1a/1b相臨床試験を実施しています。本臨床試験では、初回または2回目の再発があり測定可能残存病変（MRD）が陽性である多発性骨髄腫の患者さんにおいて、安全性、忍容性、探索的有効性に関する評価を目的としています。
「BHV-1100 (ARM) + 自家NK細胞」は2020年9月8日に米国FDAよりオーファンドラッグ（希少疾患用医薬品）指定を受けています。
参考サイト
Biohaven社パイプライン Pipeline | Biohaven
CD-38;ARMTMについて CD-38: ARM™ | Next Generation Bispecific Molecules (biohaven.com)
ARMTMプラットフォーム技術について ARM™ | Next-Gen Bispecific Molecules (biohaven.com)
臨床試験情報
NCT04634435
潜在マーケット規模
患者数
（年） |
市場規模
（年） |
主要製品売上
（年） |
新規患者数 176,404人
(グローバル, 2020)(2) |
310億ドル
(グローバル, 2026)(3) |
Revlimid®
$10.0bn (2022)(4) |
Darzalex®
$7.9bn (2022)(4) |
Pomalyst®/Imnovid®
$3.4bn (2022)(4) |
- 患者数
（年）
- 新規患者数 176,404人
(グローバル, 2020)(2)
- 市場規模
（年）
- 310億ドル
(グローバル, 2026)(3)
- 主要製品売上
（年）
- Revlimid®
$10.0bn (2022)(4)
- Darzalex®
$7.9bn (2022)(4)
- Pomalyst®/Imnovid®
$3.4bn (2022)(4)
注： (1)NK細胞：ナチュラルキラー細胞
出所： (2) WHO the global cancer observatory, (3) Fortune Business Insights, (4) Evaluate
当社関連会社プログラム
・適応症：新型コロナウイルス感染症
・作用機序：スパイクたんぱく質S2領域阻害薬
・モダリティ：ペプチド医薬品
当社の関連会社であるペプチエイド株式会社は、コロナウイルスがヒト細胞に侵入する際に必須となるスパイクタンパク質をターゲットとして、当社のPDPSを用いて見出したスパイクタンパク S2領域阻害薬であるPA-001の開発を行っています。 日本において健常人に対するPA-001の用量漸増単回投与試験を行い、良好な安全性プロファイルを確認しています。
AMEDの「新興・再興感染症に対する革新的医薬品等開発推進研究事業」に採択され、米国での第1相試験の開始に向けた準備を進めています。
また、S2領域は新型コロナウイルスの変異株において高度に保存されており、PA-001は全ての主要変異株（Wuhan～Omicron BA.5）に対して活性を保有しています。
プレスリリース
当社関連会社ペプチエイド株式会社が新型コロナウイルス感染症治療薬PA-001の臨床研究において良好な安全性プロファイルを確認したことを発表
関連リンク
AMED「COVID-19感染症に対する治療薬開発」
学会発表
第70回日本ウイルス学会学術集会
潜在マーケット規模
患者数
（年） |
市場規模
（年） |
主要製品売上
（年） |
768百万人
(グローバル, 累計)(1) |
248億ドル
(グローバル, 2022)(2) |
Paxlovid®
$18.9bn (2022)(3) |
Veklury®
$3.9bn (2022)(3) |
- 患者数
（年）
- 768百万人
(グローバル, 累計)(1)
- 市場規模
（年）
- 248億ドル
(グローバル, 2022)(2)
- 主要製品売上
（年）
- Paxlovid®
$18.9bn (2022)(3)
- Veklury®
$3.9bn (2022)(3)
注：(2) 2022年のRonapreve®, Veklury®, Xevudy®, Paxlovid®, Xocova® の売上合計
出所： (1) WHO Coronavirus (COVID-19) Dashboard (as of Jul. 2023) (3) Evaluate
自社プログラム
・適応症：肥満/ SMA/ DMD/ 筋疾患
・作用機序：マイオスタチン阻害薬
・モダリティ：ペプチド医薬品
SMA: 脊髄性筋萎縮症、DMD：デュシェンヌ型筋ジストロフィー
マイオスタチン阻害ペプチドは、当社と川崎医科大学との共同研究により見出され、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）をはじめとする筋肉量低下を伴う疾患に対する治療薬として開発を進めています。マイオスタチンは、筋細胞で産生・放出されるタンパク質で、筋細胞に働きかけ筋細胞の増殖を抑制します。当社のマイオスタチン阻害ペプチドは抗体等と比較して重要な作用発現部位である筋肉組織内部へ移行しやすい特徴がある点が優位点であると考えています。また、DMDの遺伝子変異に働きかける医薬品（遺伝子治療、核酸医薬品等）とはメカニズムがことなり、遺伝子変異のタイプに関わらず筋肉に働きかける作用を有していることを期待しています。現在、早期の臨床試験開始を目指し、非臨床開発を進めています。
プレスリリース
デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)に対する革新的マイオスタチン阻害剤の進捗に関するお知らせ
潜在マーケット規模
患者数
（年） |
市場規模
（年） |
主要製品売上
（年） |
650百万人
(グローバル, 2016)(1) |
132億ドル
(グローバル, 2029)(2) |
Saxenda
$1,531mn (2022)(3) |
- 患者数
（年）
- 650百万人
(グローバル, 2016)(1)
- 市場規模
（年）
- 132億ドル
(グローバル, 2029)(2)
- 主要製品売上
（年）
- Saxenda
$1,531mn (2022)(3)
出所： (1) Delveinsight, (2) Fortune Business Insights (3) Evaluate
戦略的提携
・適応症：マスト細胞が関与するアレルギー性疾患
・作用機序：KIT阻害
・モダリティ：低分子医薬品
2017 年 6 月に開始された両社の戦略的提携において見出された、マスト細胞により引き起こされる炎症経路において重要な役割を果たすキナーゼである KIT に対して選択的阻害活性を示す新規の低分子化合物です。モジュラス社が主導し IND 準備試験・パートナリング活動を進めています。
プレスリリース
ペプチドリームとモジュラス社との戦略的提携プログラムから一つ目の開発候補化合物を選定
創薬共同研究開発
・適応症：がん
・作用機序：PD-L1阻害薬
・モダリティ：ペプチド医薬品
2022年4月より、Bristol-Myers Squibb社との創薬共同研究開発で見出されたPD-L1阻害ペプチドについて、健常人に対する安全性と忍容性の検証を目的とした第1相臨床試験が実施されています。現在販売されている免疫チェックポイント阻害剤は抗体医薬品ですが、ペプチドとして開発することにより薬物動態特性の制御・免疫原性リスクの低減など追加的な利点を持つ次世代剤としての製品化を目指しています。
プレスリリース
ブリストル・マイヤーズ・スクイブ社とのPDL1プログラムについて
米国ブリストル・マイヤーズ・スクイブ社との新たな臨床試験開始のお知らせ
臨床試験情報
ISRCTN17572332
潜在マーケット規模
患者数
（年） |
市場規模
（年） |
主要製品売上
（年） |
新規患者数 6.7百万人
(グローバル, 2020)(1) |
1,408億ドル
(グローバル, 2030)(2) |
Keytruda®
$20.9bn (2022)(3) |
Opdivo®
$8.2bn (2022)(3) |
Tecentriq®
$3.9bn (2022) (3) |
- 患者数
（年）
- 新規患者数 6.7百万人
(グローバル, 2020)(1)
- 市場規模
（年）
- 1,408億ドル
(グローバル, 2030)(2)
- 主要製品売上
（年）
- Keytruda®
$20.9bn (2022)(3)
- Opdivo®
$8.2bn (2022)(3)
- Tecentriq®
$3.9bn (2022) (3)
注： (1) チェックポイント阻害剤が承認されているがん種における年間の新規患者数の合計 (2) がん免疫に関するマーケット予測
出所： (1) World Cancer Research Fund International, (2) Global Information, (3) Evaluate
非独占的技術ライセンス
・モダリティ：ペプチド医薬品
PDPSの非独占的ライセンスにより、MSD社が見出した開発候補化合物について、2023年7月より第１相臨床試験が実施されています。
